Ue: Ema autorizza nuovo farmaco contro distrofia muscolare Dmd

L’Ema, l’Agenzia europea per i medicinali, ha raccomandato la concessione di un’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata per Duvyzat (givinostat), un nuovo trattamento orale destinato a pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (Dmd) a partire dai sei anni di età che siano ancora in grado di camminare. Il farmaco, somministrato in sospensione orale, va assunto in associazione alla terapia corticosteroidea standard.
La Dmd – spiega l’Ema – è una malattia genetica rara e progressiva, dovuta alla mancanza di distrofina, una proteina fondamentale per la stabilità e la protezione delle fibre muscolari. La malattia comporta un progressivo deterioramento muscolare ed è attualmente incurabile. Tra i fattori che aggravano il decorso clinico vi è un’eccessiva attività delle deacetilasi istoniche (Hdac), proteine coinvolte nei processi infiammatori e di fibrosi muscolare. Givinostat, principio attivo di Duvyzat, è un inibitore selettivo delle Hdac. Il suo meccanismo d’azione mira a ridurre l’infiammazione e la cicatrizzazione dei tessuti, modulando l’attività Hdac nei muscoli distrofici.
La raccomandazione dell’Ema si basa su uno studio randomizzato e controllato con placebo condotto su 120 pazienti deambulanti, dai sei anni in su, già in terapia con corticosteroidi. Il parametro primario dello studio era il tempo necessario per salire quattro gradini (4SC) dopo 18 mesi: i pazienti trattati con givinostat hanno mostrato un peggioramento medio di 1,25 secondi rispetto ai 3,03 secondi del gruppo placebo, con una differenza statisticamente significativa. Anche se gli endpoint (i criteri di valutazione) secondari non hanno raggiunto significatività statistica, tutti i risultati sono stati a favore del gruppo givinostat. Il profilo di sicurezza è stato valutato su 179 pazienti. Gli eventi avversi più comuni sono stati diarrea, dolori addominali, piastrinopenia, vomito, ipertrigliceridemia e febbre. L’autorizzazione condizionata è uno strumento regolatorio dell’UE che consente l’accesso anticipato a farmaci per bisogni medici non ancora soddisfatti, pur in presenza di dati clinici ancora incompleti. Per confermare l’efficacia del farmaco, l’azienda dovrà condurre ulteriori studi randomizzati e raccogliere dati reali attraverso un registro europeo di pazienti. Il parere positivo del Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) rappresenta un passaggio intermedio verso la disponibilità del trattamento. La decisione finale spetterà alla Commissione europea, mentre il prezzo e il rimborso saranno stabiliti a livello dei singoli Stati membri. (AGI)
BRA